2026年5月11日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）正式發布《間充質干細胞產品藥學研究與評價技術指導原則（征求意見稿）》，面向社會公開征求意見，截止日期為發布之日起一個月。這是我國首個專門針對間充質干細胞（MSC）產品的藥學技術指導原則，標志著我國細胞治療產品的監管體系正朝著更加科學、精細化的方向邁進。

一、指導原則出臺的背景與核心意義

間充質干細胞因其具有自我更新、多向分化潛能以及免疫調節和組織修復等功能，在再生醫學領域展現出巨大潛力。然而，MSC產品也面臨來源多樣、異質性強、生產工藝復雜、質量屬性波動大等固有挑戰，給標準化生產和質量控制帶來困難。

此次CDE發布的指導原則，正是為了回應業界的迫切需求，旨在為MSC產品的研發、生產、質量研究和上市后變更提供統一、科學的技術規范。其核心意義在于，推動行業評價邏輯從過去相對粗放的“細胞符合基本表型特征”，轉向真正意義上的“產品定義清晰、功能標簽明確、工藝過程可控、批次質量穩定”。

二、指導原則的核心內容要點

明確產品定義與適用范圍：指導原則沿用“間充質干細胞（MSC）”這一行業慣用名稱，同時認可國際通用的“間充質基質細胞（MSC）”功能性術語。它主要適用于異體MSC產品（包括從人體組織分離擴增、從多能干細胞誘導分化、以及經基因修飾的功能增強型MSC），自體MSC產品及MSC來源的細胞外囊泡等可酌情參考。

引入“功能標簽”核心概念：文件特別強調了“功能標簽”的重要性，即反映產品療效的可定量功能性指標集合（如免疫調節型MSC的T細胞抑制率）。這要求企業不僅關注細胞的基本表型，更要深入理解并證明產品的核心治療功能。

構建全生命周期質量管理體系：指導原則覆蓋了從生產用物料（如供者篩查、組織來源控制）、生產工藝（批次定義、工藝驗證、細胞庫檢定）、到質量研究與穩定性考察的全鏈條技術要求。同時，單列章節對產品全生命周期中的關鍵變更（如原材料、場地、工藝、細胞庫變更）提出了分級、分類的技術評價考慮，旨在建立動態、可持續的質量管理體系。

強調前瞻性技術與溝通：鼓勵采用單細胞測序、多組學等新技術來深入表征細胞功能亞群，并強調了在研發過程中與監管機構進行早期溝通交流的重要性。