5 月 20 日，國(guó)家醫(yī)藥產(chǎn)品管理局藥品審評(píng)中心發(fā)布的《中國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展年度報(bào)告（2023年）》顯示，2023 年，中國(guó)共注冊(cè)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn) 81 項(xiàng)，較 2022 年增加近一倍（46 項(xiàng)試驗(yàn)），共涉及 70 個(gè)品種，主要為國(guó)產(chǎn)一期抗腫瘤藥物。

“這一現(xiàn)象反映了中國(guó)細(xì)胞和基因治療行業(yè)的巨大潛力和快速發(fā)展勢(shì)頭，給患者、研究機(jī)構(gòu)和醫(yī)療健康行業(yè)帶來(lái)了機(jī)遇。”5 月 22 日，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院淋巴瘤診斷與治療中心主任易樹華告訴人民日?qǐng)?bào)健康客戶端記者。

注：中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院淋巴瘤診療中心主任醫(yī)師易樹華

“2023 年登記的相關(guān)臨床試驗(yàn)較去年大幅增長(zhǎng)，其背后由多重因素驅(qū)動(dòng)。首先，我國(guó)分子生物學(xué)及基礎(chǔ)科學(xué)經(jīng)過(guò)近三十年的蓬勃發(fā)展，眾多疾病的發(fā)病機(jī)制、作用機(jī)理及耐藥性問(wèn)題已逐漸被揭開面紗，為開發(fā)更精準(zhǔn)、針對(duì)性的細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域的發(fā)展奠定了基礎(chǔ)，使得很多研究成果開始轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用。”易樹華介紹。

細(xì)胞和基因治療是醫(yī)學(xué)技術(shù)的前沿領(lǐng)域。近年來(lái)，國(guó)家積極出臺(tái)多項(xiàng)政策，為細(xì)胞和基因治療提供支持計(jì)劃，以加快新藥研發(fā)和開展生物技術(shù)創(chuàng)新。

2022 年 5 月，國(guó)家發(fā)改委發(fā)布的《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》是我國(guó)首個(gè)生物經(jīng)濟(jì)五年規(guī)劃，明確了基因診療、干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療等新技術(shù)的發(fā)展；2024 年 2 月新修訂的《產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導(dǎo)目錄（2024 年版）》將基因和細(xì)胞治療藥物列為鼓勵(lì)類產(chǎn)業(yè)。

“一方面，通過(guò)產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃、放寬準(zhǔn)入條件、簡(jiǎn)化審批流程、增加資金等積極政策支持，相關(guān)臨床試驗(yàn)大幅增加，另一方面，技術(shù)的進(jìn)步降低了研發(fā)成本，提高了研發(fā)效率，也使得臨床試驗(yàn)門檻稍稍降低。”易樹華表示，“另外，我國(guó)巨大的市場(chǎng)需求，特別是在治療難治性疾病方面，也讓著越來(lái)越多的臨床試驗(yàn)被開啟。”

報(bào)告還顯示，從試驗(yàn)分期分析，2023 年注冊(cè)的 81 項(xiàng)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)主要為一期臨床試驗(yàn)（33 項(xiàng)，40.7%），而三期臨床試驗(yàn)僅占4.9%（4/81）。

“目前臨床試驗(yàn)以 Ⅰ 期為主，Ⅲ期臨床試驗(yàn)占比低，這表明有兩種可能：一是我國(guó)多數(shù)項(xiàng)目仍處于早期階段，二是在細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品技術(shù)壁壘較高，且我國(guó)的監(jiān)管非常嚴(yán)格的情況下，試驗(yàn)并不理想，目前來(lái)看是較為合理的分布情況。”易樹華認(rèn)為，“從臨床試驗(yàn)到真正獲批上市，通常還需要經(jīng)歷一系列復(fù)雜而嚴(yán)格的評(píng)估過(guò)程，一般需數(shù)年至十年不等，具體取決于藥物創(chuàng)新程度、治療效果、安全性等因素，但總體來(lái)說(shuō)，臨床試驗(yàn)的越來(lái)越多，就更有機(jī)會(huì)去創(chuàng)造更多新的產(chǎn)品，造福更多有需要的患者。”

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